Badaniem klinicznym jest każde badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych i farmakologicznych (w tym farmakodynamicznych) skutków działania jednego lub wielu badanych produktów leczniczych, lub w celu zidentyfikowania działań niepożądanych jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, lub śledzenia wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, mając na względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność.[1]

​

     Rozwój medycyny to proces ciągły, w skład którego wchodzą odkrycia nowych jednostek chorobowych, patogenów, czynników sprawczych wielu chorób, jak również opracowania nowych substancji czynnych pozwalających zmierzyć się z daną chorobą – zapobiegać jej (szczepionki), powstrzymać jej postęp lub całkowicie wyleczyć pacjenta.

​

     Badania kliniczne są kluczowym elementem rozwoju medycyny, stanowią jej fundament i warunkują dostęp do nowoczesnych terapii. Są wielką szansą dla pacjentów, w szczególności tych cierpiących z powodu ciężkich chorób, w leczeniu których wszystkie standardowo dostępne terapie zawiodły.

​

     Dzisiaj, kluczowe znaczenie w poszukiwaniu nowych leków mają randomizowane badania kliniczne, które są obecnie jedynym wiarygodnym sposobem udowodnienia skuteczności badanego produktu, a ich wyniki są podstawą decyzji o rejestracji nowych leków.

​

     W ciągu ostatnich kilkudziesięciu lat postęp medycyny, w tym opracowanie nowych leków i terapii – sprawił, że dziś potrafimy pokonać wiele chorób do niedawna nieuleczalnych. Nastąpił również znaczny progres w profilaktyce i terapii poważnych chorób mających wymiar problemów społecznych. Dla przykładu można wspomnieć o postępie farmakoterapii w prewencji miażdżycy (leki stosowane w zaburzeniach lipidowych, np. statyny), cukrzycy czy też w leczeniu nowotworów (tzw. terapia celowana, gdzie lek działa jedynie na komórki raka np. inhibitory receptorów dla czynników wzrostowych, takie jak trastuzumab - herceptynaÒ w raku piersi czy gefitinib - IressaÒ  w raku płuc).

​

     Przez ostatnie 20 lat na świecie pojawiło się ponad 300 nowych leków oraz szczepionek, które leczą około 150 jednostek chorobowych – to sukces medycyny, który jest możliwy dzięki badaniom klinicznym i pacjentom w nich uczestniczących. Korzyści społeczne, takie jak zmniejszenia zachorowalności i śmiertelności, poprawa jakości życia i oszczędności np. poprzez zmniejszenie wydatków na leczenie powikłań, uzasadniają dalszą konieczność wprowadzenia na rynek nowych produktów leczniczych.

​

     Należy pamiętać, że celem badania klinicznego nie jest działanie dla dobra konkretnego pacjenta w czasie trwania badania, a jedynie służenie postępowi nauk w zakresie tematycznym badania. Uczestnicy mogą odnosić i zazwyczaj odnoszą korzyści w postaci poprawy ich stanu zdrowia, zwłaszcza w zakresie dostępu do najnowszych leków będących poza ich zasięgiem.

​

[1] Definicja wg. Art. 2 pkt 2 Ustawy Prawo farmaceutyczne

Ewa Bogdanowska