Badana cząsteczka jest potencjalnym, silnym, selektywnym inhibitorem receptorów dla czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR 1, 2 i 3), receptorów o działaniu kinaz tyrozynowej.

Będzie podawana doustnie w cyklach 28-dniowych, liczba cykli nie jest ograniczona, proponowane dawki w pierwszej części badania to 12,5; 25, 50, 100 mg.

Jest to badanie z pierwszym podaniem badanej cząsteczki u ludzi, z zastosowaniem  dawki  wielokrotnej do oceny bezpieczeństwa i farmakokinetyki cząsteczki CPL304110.

 

Spodziewany efekt u pacjentów cierpiących na:

• pierwotnym rakiem żołądka,

• rakiem pęcherza,

• płaskonabłonkowym rakiem płuca

• niedrobnokomórkowym rakiem płaskonabłonkowym płuca

• rakiem dróg żółciowych

• mięsakiem macicy

• rakiem endometrium

Pod uwagę będą brani pacjenci powyżej 25 roku życia, którzy nie mają już innych dostępnych możliwości terapeutycznych i spełniają podstawowe kryteria badania.

 

Mimo zawansowanej choroby pacjenci muszą być oceniani na wynik ≥70 w skali Karnowsk’iego, mieć guzy mierzalne za pomocą skali RECIST oraz rokować na przeżycie dłuższe niż 3 miesiące.

 

Najbardziej prawdopodobne zdarzenia niepożądane mogą być związane z toksycznością okulistyczną mineralizacja tkanek i hiperfosfatemią, rzadsze to zaburzenia smaku, biegunka, zaparcia, zapalenie jamy ustnej i suchość w ustach, nudności, zmniejszenie apetytu, suchość skóry.