Najważniejszym założeniem I fazy jest określenie bezpiecznej dawki terapeutycznej (dawkowania ilości wywołującej działanie lecznicze) z jednoczesnym ustaleniem występowania potencjalnego działania niepożądanego. W tym celu lek jest podawany doustnie w dawce pojedynczej lub wielokrotnych i różnych stężeniach.

 

Badane jest między innymi:

• wchłanianie z układu pokarmowego; maksymalne stężenie leku we krwi i tkankach;

• wydalanie leku: ilość oraz czas do całkowitego usunięcia substancji;

• wchodzenie w interakcje z innymi substancjami oraz spożywaną żywnością;

• toksyczność i działania niepożądane.

 

Do udziału w badaniu kwalifikuje się kilkudziesięciu (10-100) zdrowych uczestników, którzy uprzednio przechodzą wywiad i szczegółowe badania lekarskie. W sytuacji, gdy znane są potencjalne toksyczne działania substancji np. w przypadku środków stosowanych w leczeniu nowotworów, uczestnikami badań są osoby chorujące na nowotwory, również wyselekcjonowane w ramach badań lekarskich, z uwzględnieniem stanu zdrowia i możliwości uczestnictwa w badaniu.

​

Badanie w fazie I trwa średnio 1,5 roku, a od jego ostatecznych wyników zależy, czy kolejna faza badania zostanie rozpoczęta. W ramach badania substancji leczniczych w I fazie średnio 30% nie przechodzi do II fazy, a badania wymagają powtórzenia lub są zawieszane.